Dünya genelinde SMA (Spinal Müsküler Atrofi) ilaç pazarında en büyük payı Novartis, Biogen ve Roche gibi küresel ilaç şirketleri alıyor. Research and Markets verilerine göre 2024’te 4,4 milyar dolar olan küresel SMA tedavi pazarının 2030 yılına kadar 13 milyar doları aşması bekleniyor. Bu niş pazarda her bir oyuncunun farklı bilimsel temellere dayanan ürünleri var. Novartis, tek seferlik uygulanan gen terapisi “onasemnogene abeparvovec” ile kalıcı çözüm hedeflerken Biogen omurilikten uygulanan antisense “oligonükleotit tedavisi” “nusinersen sodyumu” öne çıkarıyor. Roche ise günlük oral kullanım imkanı sunan “risdiplam” ile pazarda. Novartis’in gen terapisi yaklaşık 2 - 2,6 milyon dolar seviyesindeki fiyatı ile “tek doz milyon dolarlık çözüm” olarak tanımlanıyor. Nusinersen sodyumun tedavi maliyeti ise ilk yıl yaklaşık 750 bin dolar, sonraki yıllarda ise yılda 375 bin dolar. Risdiplaimin yıllık maliyeti de yüz binlerce dolar seviyesinde seyrediyor. Türkiye’nin yerli ilaç üreticilerinden Polifarma, küresel devlerin bu pahalı arenasına nusinersen sodyumun sentezini tamamlayarak adım atıyor.
Polifarma’nın yaptığı nusinersen sodyumu molekülün etken maddesini (API) sentezlemek. Başka bir ifadeyle şirket yeni bir molekülü keşfetmekten ziyade klinik olarak tanımlanmış ve terapötik kullanımı bulunan bir molekülün kimyasal üretimini gerçekleştiriyor. Polifarma Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Vildan Kumrulu, SMA ilacı için kullanılacak nusinersen sodyum etken maddesinin sentezinin neredeyse yedi yıl sürdüğünü anlatıyor. “100 gramlık bir üretim bile dünya ihtiyacını karşılayabilir” diyerek bu alandaki asıl gücün hassas bilgide olduğuna işaret ediyor.