Sıfırdan 4.4 milyar dolarlık biyoteknoloji devi
60 yaşındaki Suma Krishnan, nadir bir cilt hastalığı için geliştirdiği gen terapisiyle kendi biyoteknoloji şirketini kurdu. Forbes'un 50 Üstü 50 listesinde yer alan Krishnan, şimdi milyar dolarlık Krystal Biotech ile yeni hastalıklar için tedaviler geliştiriyor.
01 Ağustos 2025, 13:03
Güncelleme: 01 Ağustos 2025, 13:10
Fotoğraf: Jamel Toppin for Forbes
Suma Krishnan, 40’lı yaşlarının sonundayken, derisi kelebek kanadı kadar hassas ve kırılgan olan nadir ve ağır bir cilt hastalığını tedavi etmek için topikal bir gen terapisi fikri geliştirdi. 2016 yılında, 51 yaşındayken, fikrini modelleyip patent sürecini başlattıktan sonra, eşi Krish Krishnan ile birlikte Krystal Biotech’i kurdu. İkili, daha önce birlikte biyoteknoloji sektöründe çalışmıştı.
Forbes 2025 50 Üstü 50: İnovasyonu, azmi ve umudu tanımlayan kadınlarla tanışın
Şirket, Pittsburgh merkezli olarak kurulduktan sadece 18 ay sonra Nasdaq borsasında halka açıldı. Bugün Krystal’ın piyasa değeri 4.4 milyar dolar seviyesinde. Şirketin FDA onaylı ilk tedavisi Vyjuvek, “kelebek derisi hastalığı” olarak bilinen distrofik epidermolizis bulloza için piyasada. Ayrıca kistik fibroz ve akciğer kanseri gibi hastalıklar için farklı aşamalarda klinik çalışmaları devam eden diğer gen terapileri de bulunuyor. Tüm tedaviler, modifiye herpes simpleks virüsü kullanıyor ancak farklı uygulama yöntemlerine sahip. 2024 yılında şirketin geliri 291 milyon dolara ulaşarak 2023’teki 51 milyon dolardan beş kat artarken, net kar da 11 milyondan 89 milyon dolara yükseldi.
Krishnan, “Bunu yapabilmek için cesur ve atılgan olmak gerekiyor. Risk almaktan asla korkmadım. Hep istikrarlı bir işe ihtiyacım olduğunu hissetmedim" diye konuştu. 60 yaşındaki Suma Krishnan, Bombay’da büyüdü. Ailesi üç çocuğu zor şartlarda büyütmeye çalışıyordu. Ailenin ortanca çocuğu ve kız olması nedeniyle annesi, Krishnan üniversiteyi bitirir bitirmez evlilik arayışına girdi. Ancak Krishnan buna karşı çıktı.
ABD’de Villanova Üniversitesi’nde organik kimya yüksek lisansı yaptı. Burada MBA yapan eşi Krish Krishnan ile tanıştı. Janssen Pharmaceuticals’ta ilaç geliştirici olarak başladığı kariyerinde, New River Pharmaceuticals’ta dikkat eksikliği hiperaktivite bozukluğu (ADHD) tedavisi için geliştirilen Vyvanse ilacının keşif, geliştirme ve onay süreçlerine liderlik etti. Sonrasında nadir hastalıklar alanında çalıştı ve Intrexon’da (şimdi Precigen) terapötikler başkanı olarak gen tedavisi geliştirdi. 70’den fazla patent sahibi.
Oscar’dan sağlık girişimciliğine: Halle Berry menopozun tabusunu yıktı
Kelebek derisi hastaları için, herpes simpleks virüsünün modifiye edilmiş bir versiyonuyla uygulanan jelle gen terapisi fikriyle geldi. Bu ilaç, cilt hücrelerine kolajen kodlayan sağlıklı bir gen kopyası vererek iyileşmeyi sağlıyor. ABD’de yaklaşık 25 bin epidermolizis bulloza hastası var ancak yalnızca üç bini ağır distrofik formda ve Krystal’ın tedavisi bu hastalar için.
Debra adlı hastalıkla mücadele kuruluşunun yürütücüsü Brett Kopelan, bu hastalığı “duymadığınız en kötü hastalık” olarak tanımlıyor. Kızı 17 yaşında, şiddetli formda hastalıkla doğmuş ve sürekli ağrı içinde yaşıyor; vücudunun büyük kısmı sürekli bandajlı. Ayrıca deri kanseri gibi birçok başka hastalığa da yatkınlar. Kopelan, “Amacım bu hastalığı tip 2 diyabet gibi kronik ve yaşanabilir hale getirmek" dedi.
Vyjuvek fikri doğduğunda piyasada tedavi yoktu. Intrexon’da çalışırken, başka bir biyoteknoloji şirketiyle hastane bazlı bir tedavi geliştiriliyordu. Krishnan, “Acıyı ve ıstırabı gördüm. Bu çocuklar doğuştan eksik deriyle doğuyor ve zamanla kötüleşiyor" diye ekledi.
Bu fikri eşi Krish ile paylaştı ve kendi imkanlarıyla ilacı geliştirmeye karar verdiler. San Francisco’da biyoteknoloji için laboratuvar bulmak zordu, bu yüzden ülke genelinde aradılar ve Pittsburgh’da uygun bir yer buldular. Başlangıçta aile ve arkadaşlarından küçük yatırımlar aldılar, bunu da “yatırım değil bağış” olarak tanıttılar. 2017’de şirketi halka açtılar ve 45 milyon dolar topladılar. Bu süreçte, daha önceki şirketlerini halka açmış olan Krish Krishnan’ın geniş ağı fayda sağladı.
Evde gen terapisi uygulaması fikri çılgıncaydı. Şirketin CEO’su Krish Krishnan, “Birisi gelip ‘Evde yara üzerine gen terapisi jeli uygulamak istiyorum’ dese, bugün ‘Mars’ta evim olacak’ demek gibi olur,” diyor. 2023’te Krystal, Vyjuvek için FDA onayı aldı. Covid-19 pandemisi sırasında herpes virüsünün modifiye edilmiş versiyonunu kullanan evde uygulanan gen terapisinin onaylanması, güvenlik endişelerini giderecek çalışmalar gerektirdi.
Tedavi için şişe başına 24.250 dolar liste fiyatı belirlendi. Ortalama bir hastanın yıllık tedavi maliyeti 631 bin dolar; ancak zamanla yara iyileştikçe tedavi sıklığı azalıyor. Gen terapileri genellikle 1 milyon dolar veya daha fazla maliyete sahip. Krystal’ın kelebek derisi hastalığı için geliştirdiği ilaç artık tek değil. Nisan ayında klinik aşamadaki Abeona Therapeutics, FDA’dan Zevaskyn adlı kendi gen terapisinin onayını aldı. Bu tedavi, hastanın genetiği değiştirilmiş kendi cilt hücrelerinden yapılmış deri grefti kullanıyor ve liste fiyatı 3.1 milyon dolar.
Asıl soru, Krystal’ın tek bir nadir hastalıktan çıkarak gen terapileriyle çok çeşitli hastalıkları tedavi eden bir şirkete dönüşüp dönüşemeyeceği. Krishnan, Vyjuvek’in ticari satış gelirlerini diğer tedavilerin klinik gelişimini finanse etmek için kullanmayı planlıyor: Paramız var ve onu diğer ürünlerimizi geliştirmek için kullanabiliriz. İlk olan her zaman en zorudur.
Bilimsel açıdan yeni bir yaklaşım
ABD’de sadece birkaç bin hastası bulunan nadir bir hastalığa odaklanmak alışılmadık bir durumdu. Ayrıca, geleneksel risk sermayesinden uzak durup, yaklaşık 5 milyon dolarlık öz sermaye ile kendi biyoteknoloji şirketlerini finanse etmeleri de dikkat çekiciydi. En büyük risk ise, bilimsel açıdan tamamen yeni bir yaklaşımı denemekti: Gen terapisinin jel formunda uygulanmasıydı. Bu tedavinin başarılı olması halinde büyük kazanç sağlanacaktı ancak başarısız olma ihtimali de yüksekti. Krishnan Forbes’a, “Regülatörlerle çalışmam gerekiyordu çünkü böyle bir şeyi daha önce hiç görmemişlerdi. Tamamen yeniydi" dedi.Forbes 2025 50 Üstü 50: İnovasyonu, azmi ve umudu tanımlayan kadınlarla tanışın
Şirket, Pittsburgh merkezli olarak kurulduktan sadece 18 ay sonra Nasdaq borsasında halka açıldı. Bugün Krystal’ın piyasa değeri 4.4 milyar dolar seviyesinde. Şirketin FDA onaylı ilk tedavisi Vyjuvek, “kelebek derisi hastalığı” olarak bilinen distrofik epidermolizis bulloza için piyasada. Ayrıca kistik fibroz ve akciğer kanseri gibi hastalıklar için farklı aşamalarda klinik çalışmaları devam eden diğer gen terapileri de bulunuyor. Tüm tedaviler, modifiye herpes simpleks virüsü kullanıyor ancak farklı uygulama yöntemlerine sahip. 2024 yılında şirketin geliri 291 milyon dolara ulaşarak 2023’teki 51 milyon dolardan beş kat artarken, net kar da 11 milyondan 89 milyon dolara yükseldi.
Serveti 300 milyon dolar
Krishnan çiftinin şirkette toplam yüzde 12 hissesi bulunuyor. Ar-Ge Başkanı Suma Krishnan’ın Forbes tahminlerine göre serveti yaklaşık 300 milyon dolar ve büyük ölçüde şirket hisseleri ile hisse satışlarından geliyor. Krystal hisseleri halka arzdan sonra yüzde 1300’ün üzerinde artış gösterdi ancak son bir yılda yaklaşık yüzde 25 değer kaybetti.Krishnan, “Bunu yapabilmek için cesur ve atılgan olmak gerekiyor. Risk almaktan asla korkmadım. Hep istikrarlı bir işe ihtiyacım olduğunu hissetmedim" diye konuştu. 60 yaşındaki Suma Krishnan, Bombay’da büyüdü. Ailesi üç çocuğu zor şartlarda büyütmeye çalışıyordu. Ailenin ortanca çocuğu ve kız olması nedeniyle annesi, Krishnan üniversiteyi bitirir bitirmez evlilik arayışına girdi. Ancak Krishnan buna karşı çıktı.
70’den fazla patenti var
ABD’de Villanova Üniversitesi’nde organik kimya yüksek lisansı yaptı. Burada MBA yapan eşi Krish Krishnan ile tanıştı. Janssen Pharmaceuticals’ta ilaç geliştirici olarak başladığı kariyerinde, New River Pharmaceuticals’ta dikkat eksikliği hiperaktivite bozukluğu (ADHD) tedavisi için geliştirilen Vyvanse ilacının keşif, geliştirme ve onay süreçlerine liderlik etti. Sonrasında nadir hastalıklar alanında çalıştı ve Intrexon’da (şimdi Precigen) terapötikler başkanı olarak gen tedavisi geliştirdi. 70’den fazla patent sahibi.
Oscar’dan sağlık girişimciliğine: Halle Berry menopozun tabusunu yıktı
Kelebek derisi hastaları için, herpes simpleks virüsünün modifiye edilmiş bir versiyonuyla uygulanan jelle gen terapisi fikriyle geldi. Bu ilaç, cilt hücrelerine kolajen kodlayan sağlıklı bir gen kopyası vererek iyileşmeyi sağlıyor. ABD’de yaklaşık 25 bin epidermolizis bulloza hastası var ancak yalnızca üç bini ağır distrofik formda ve Krystal’ın tedavisi bu hastalar için.
Debra adlı hastalıkla mücadele kuruluşunun yürütücüsü Brett Kopelan, bu hastalığı “duymadığınız en kötü hastalık” olarak tanımlıyor. Kızı 17 yaşında, şiddetli formda hastalıkla doğmuş ve sürekli ağrı içinde yaşıyor; vücudunun büyük kısmı sürekli bandajlı. Ayrıca deri kanseri gibi birçok başka hastalığa da yatkınlar. Kopelan, “Amacım bu hastalığı tip 2 diyabet gibi kronik ve yaşanabilir hale getirmek" dedi.
Vyjuvek fikri doğduğunda piyasada tedavi yoktu. Intrexon’da çalışırken, başka bir biyoteknoloji şirketiyle hastane bazlı bir tedavi geliştiriliyordu. Krishnan, “Acıyı ve ıstırabı gördüm. Bu çocuklar doğuştan eksik deriyle doğuyor ve zamanla kötüleşiyor" diye ekledi.
Bu fikri eşi Krish ile paylaştı ve kendi imkanlarıyla ilacı geliştirmeye karar verdiler. San Francisco’da biyoteknoloji için laboratuvar bulmak zordu, bu yüzden ülke genelinde aradılar ve Pittsburgh’da uygun bir yer buldular. Başlangıçta aile ve arkadaşlarından küçük yatırımlar aldılar, bunu da “yatırım değil bağış” olarak tanıttılar. 2017’de şirketi halka açtılar ve 45 milyon dolar topladılar. Bu süreçte, daha önceki şirketlerini halka açmış olan Krish Krishnan’ın geniş ağı fayda sağladı.
Evde gen terapisi uygulaması fikri çılgıncaydı. Şirketin CEO’su Krish Krishnan, “Birisi gelip ‘Evde yara üzerine gen terapisi jeli uygulamak istiyorum’ dese, bugün ‘Mars’ta evim olacak’ demek gibi olur,” diyor. 2023’te Krystal, Vyjuvek için FDA onayı aldı. Covid-19 pandemisi sırasında herpes virüsünün modifiye edilmiş versiyonunu kullanan evde uygulanan gen terapisinin onaylanması, güvenlik endişelerini giderecek çalışmalar gerektirdi.
Tedavi için şişe başına 24.250 dolar liste fiyatı belirlendi. Ortalama bir hastanın yıllık tedavi maliyeti 631 bin dolar; ancak zamanla yara iyileştikçe tedavi sıklığı azalıyor. Gen terapileri genellikle 1 milyon dolar veya daha fazla maliyete sahip. Krystal’ın kelebek derisi hastalığı için geliştirdiği ilaç artık tek değil. Nisan ayında klinik aşamadaki Abeona Therapeutics, FDA’dan Zevaskyn adlı kendi gen terapisinin onayını aldı. Bu tedavi, hastanın genetiği değiştirilmiş kendi cilt hücrelerinden yapılmış deri grefti kullanıyor ve liste fiyatı 3.1 milyon dolar.
Yeni gen terapileri üzerinde çalışıyor
ABD’de bir tedavisi piyasaya çıkan ve Avrupa ile Japonya’da onay alan Krishnan, şimdi akciğer hastalıkları, kanser ve göz hastalıkları için yeni gen terapileri üzerinde çalışıyor. En ileri olanı, mevcut tedavisiyle ilgili göz komplikasyonları için üçüncü fazda klinik çalışmalarda. Erken aşamalardaki diğer tedaviler kistik fibroz ve akciğer tümörleri için. Özellikle akciğer kanseri, sigara içmemiş genç kadınlarda artış gösterdiği için Krishnan’ın odak noktası. Her tedavi, hastalığı tedavi etmek için sağlıklı gen kopyası taşırken, uygulama yöntemleri farklı; örneğin akciğer kanseri tedavisi nebulizatörle veriliyor.Asıl soru, Krystal’ın tek bir nadir hastalıktan çıkarak gen terapileriyle çok çeşitli hastalıkları tedavi eden bir şirkete dönüşüp dönüşemeyeceği. Krishnan, Vyjuvek’in ticari satış gelirlerini diğer tedavilerin klinik gelişimini finanse etmek için kullanmayı planlıyor: Paramız var ve onu diğer ürünlerimizi geliştirmek için kullanabiliriz. İlk olan her zaman en zorudur.
