Alzheimer ve depresyon ilaçları geliştiriyor: Herriot Tabuteau’nun 6 milyar dolarlık girişimi
Herriot Tabuteau 2012 yılında bir ilaç geliştirme şirketi kurduğunda, bu işi farklı bir şekilde yapmaya karar verdi. Öncelikle beyin bozukluklarına odaklanacaktı: tedavisi geliştirilmesi en zor ve etkisi ispatlanması en meşakkatli hastalıklardan bazıları. Hem CEO hem de bilimsel kurucu olacaktı; biyoteknoloji girişimlerine yaptığı yatırımlardan ve tıbbi eğitiminden edindiği onlarca yıllık tecrübesini buraya taşıyacaktı. Ama risk sermayesi almayacak, şirketi arkadaşlarının ve ailesinin yardımıyla kendi finanse edecekti. 57 yaşındaki Tabuteau, Axsome Therapeutics hakkında bir gazeteciyle yaptığı ilk röportajda, “Eğer her şeyi herkesin yaptığı gibi yaparsanız, herkesin elde ettiği sonuçları alırsınız. Biz farklı sonuçlar elde etmek istedik” dedi.
İsmini sinir hücresinin iki bölümünden (akson ve soma) alan Axsome, New York’taki Rockefeller Center’da penceresiz küçük bir ofisteki mütevazı başlangıcından bu yana uzun bir yol kat etti. Bugün, piyasada üç ilacı ve geliştirme aşamasında beş ilacı var. Bu ilaçlar depresyon, DEHB ve Alzheimer gibi hastalıklardan muzdarip olduğu tahmin edilen 150 milyon Amerikalıya yardımcı olma potansiyeline sahip. Haziran ayına kadar olan 12 aylık dönemde şirketin geliri 495 milyon dolara ulaştı. Bu 2024’ün aynı dönemine kıyasla yüzde 70 artış demek. Ancak şirket henüz kar etmiyor; aynı dönemde 247 milyon dolar net zarar açıkladı.
En büyük 25 firmanın arasına girebilir
Şirketin hisseleri Nasdaq’ta işlem görüyor ve piyasa değeri 6,1 milyar dolar. Tabuteau, şirketteki yüzde 15’lik hissesi ve opsiyonları sayesinde milyarder konumunda. Mevcut ilaç portföyüyle Axsome’un zirve satışlarının 16,5 milyar dolara ulaşabileceğini öngörüyor. Bu da şirketi günümüzün en büyük 25 ilaç firması arasına sokabilir. Ancak bu hedefe ulaşmak için en kritik konu, 2028’e kadar beş yeni ilacı FDA onay sürecinden geçirebilmek. Bu büyük bir iddia, zira faz üç klinik denemelerde başarılı olan ilaçların yalnızca yaklaşık yüzde 25’i FDA sürecinde ilerleyebiliyor.
Tabuteau, Haiti’de doğdu. Zorlu bir çocukluk dönemi geçirdi. O günleri anlatırken fiziksel, beslenme ve duygusal ihmal yaşadığını söylese de tüm bunların ona direnç kazandırdığını belirtiyor. Dokuz yaşında, babası ve üvey annesiyle birlikte Manhattan'a taşındı. Wesleyan Üniversitesi’nde moleküler biyoloji ve biyokimya eğitimi aldıktan sonra Yale Tıp Fakültesi’ne girdi ve burada beyin cerrahı olmayı planlıyordu. Ancak profesörlerinin açıkça mutsuz olduğunu gördükten sonra, beyin cerrahisi stajını bırakıp Goldman Sachs’ın sağlık yatırımları departmanında işe başladı. Bu da yaklaşık 20 yıl sürecek finans kariyerinin başlangıcı oldu. Kariyerinde Bank of America Securities, hedge fonu Healthco/S.A.C. Capital gibi yerlerde görev aldı ve kendi fonlarını yönetti.
Maliyetleri düşük tutmaya odaklandı
Wall Street’teki konumundan, binlerce erken aşama biyoteknoloji şirketinin başarılarını ve çöküşlerini izledi. Ne işe yarıyor, ne yaramıyor üzerine teoriler geliştirdi. Çoğu biyotek şirketinin yalnızca tek bir ilaca odaklandığını fark etti. O ise bir portföy oluşturmanın başarısızlık riskini azaltacağını düşündü. Maliyetleri düşük tutmak için sektörde yaygın olsa da klinik denemeleri dış kaynaklara verme uygulamasından kaçındı. Bunun yerine bu süreci kendi içinde yürütmenin hem daha ucuz hem de daha başarılı olacağına inandı. Faz üç denemeler genelde 50 milyon dolara mal olurken, Tabuteau bu işi yüzde 30 ila yüzde 50 daha ucuza yapabiliyordu. Çok fazla zorlukla karşılaştı çünkü yatırımcılar bu kadar düşük bütçeyle bu kadar çok denemeyi yürütebileceğine inanmadı. Ancak birden fazla ilaç üzerinde çalışmak faydalı oldu: Bir deneme bittiğinde, araştırma ekibi hemen bir sonrakine geçiyordu.
Stratejik olarak riskleri bölmek akıllıca oldu. 2015’te halka açıldıktan sonra Axsome zorlandı. Ancak bu erken aşamadaki biyotek şirketleri için alışılmadık bir durum değil. Bir ilacın fikirden pazara ulaşması 10 yıl sürebilir ve Axsome’un denemeleri daha ucuz olsa da yine de ucuz değildi. Hisseleri uzun süre 10 doların altında seyretti; şirketin piyasa değeri, ağrı tedavisi için geliştirilen bir ilacın klinik denemede başarısız olmasıyla 100 milyon doların altına düştü. Şirketin CFO’su Nick Pizzie, “Yıllar önce kimse Axsome’a inanmıyordu ve bugün bile hala inanmayan çok kişi var" dedi.
Axsome’un geleceği, ilk büyük ilacı Auvelity ile değişti. Ağır depresyon tedavisi için geliştirilen bu ilaç, Ağustos 2022’de FDA onayı aldığında, şirketin hisseleri bir haftada yüzde 65 arttı ve piyasa değeri 3 milyar dolara çıktı. İlaç, halihazırda piyasada bulunan iki ilacın kombinasyonunu sunuyor ve klasik serotonin temelli antidepresanların 6-8 haftalık etki süresine karşılık, yalnızca bir haftada işe yaramaya başlayabiliyor.
Muadillerin piyasaya çıkmasını engelledi
Lansmanı için Axsome, genelde sektörde kullanılan satış temsilcisi sayısının yarısından azıyla yola çıktı. Ancak bu ekibi, hangi doktorların ürüne ilgi duyabileceğini ve onlara nasıl ulaşılacağını (e-posta, telefon veya yüz yüze görüşme) belirleyebilen bir yazılım ile destekledi. Auvelity bu yıl 500 milyon dolar satışa doğru ilerliyor ve analistler, ilacın yıllık 1 milyar dolar geliri aşmasını bekliyor. Şirket, yılın başlarında patentiyle ilgili davayı çözerek, 2038’e kadar muadil ilaçların piyasaya çıkmasını engelleyecek bir yasal koruma sağladı, bu da büyük bir başarı.
Son bir yılda şirket hisseleri yüzde 35 artışla 122 dolara ulaştı; aynı dönemde yalnızca yüzde 1 artan Nasdaq Biyoteknoloji Endeksi’ni geride bıraktı. Sıradaki büyük ürün: Alzheimer hastalarında sıklıkla görülen ajitasyonu tedavi etmeye yönelik yeni bir ilaç. Halihazırda kullanılan antipsikotikler ciddi yan etkilere sahip. Axsome’un geliştirdiği ilaç bu yan etkilerden kaçınıyor ancak Faz üç sonuçları karışık geldi. Şirket, eylül sonuna kadar FDA onayı için başvurmayı planlıyor.
FDA onaylamayabilir ancak analistler, antipsikotiklere alternatif ihtiyacının onayı daha olası hale getirdiğini düşünüyor. Bu ilaç, Tabuteau’nun 16,5 milyar dolarlık satış hedefinin merkezinde yer alıyor. Ona göre Auvelity yıllık 1 ila 3 milyar dolar, Alzheimer’a bağlı ajitasyon ilacı ise 1,5 ila 3 milyar dolar arasında satış potansiyeline sahip. Tabuteau, “Şu anda önümüzde çok şey var. Hem geliştirme hattı açısından hem de ulaşabileceğimiz hasta sayısı açısından. Boyut olarak küçük bir şirket olabiliriz ama ne temellerimizde ne de hedeflerimizde küçük sayılırız" dedi.
