Benjamine Liu, Oxford Üniversitesi’nde doktora yaparken genç bir biyologdu ve Alzheimer’ı tedavi edebilecek yeni ilaçlara dair bazı fikirleri vardı. Bu fikirlerin potansiyeli onu o kadar heyecanlandırdı ki birkaç ilaç şirketine sunmaya çalıştı. Ancak hiçbiri ilgilenmedi. Forbes’a konuşan Liu, “Bize ‘Geliştirmeye gücümüzün yettiğinden daha fazla ilacımız var’ dediler. Keşfedilmiş bir ilacın değeri o kadar da yüksek değil” dedi. Bu reddedilme, onu önemli bir sonuca götürdü: İlaç Ar-Ge’sindeki en büyük sorun, yeni keşiflerin yapıldığı aşama değildi. Asıl sorun, çoğu potansiyel ilacın başarısız olduğu uzun, zorlu ve pahalı klinik geliştirme süreciydi.
Tedavilerde altın çağ
Nitekim son on yılda ilaç adaylarının sayısı neredeyse iki katına çıkmış olsa da ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan ilaç sayısı pek değişmeyerek yılda yaklaşık 50 civarında kaldı. Liu’ya göre bu, yapay zekanın özellikle yardımcı olabileceği bir alan. Bu görüş, yapay zekanın daha hızlı ve ucuz ilaç keşfi sağlayarak yeni tedavilerde altın bir çağ başlatacağı yönünde övüldüğü bir dönemde ters bir bakış açısı sunuyor. Ancak bu uzun vadeli bir oyun. Liu ise daha büyük fırsatın klinik deneyleri düzeltmek olduğuna inanıyor. “Dünyanın yanlış anladığı şey, darboğazın ilaç keşfi olduğu; oysa uzun zamandır öyle değil” diyor.
2016’da, bugün 36 yaşında olan Liu, daha önce Oscar Health’te mühendislik ekibinde çalışmış 34 yaşındaki bilgisayar bilimci Linhao Zhang ile birlikte Formation Bio’yu kurdu. Amaçları, ilaç şirketlerinin klinik deneylerini daha iyi ve hızlı yürütmesine yardımcı olmaktı. Başlangıçta Trialspark adıyla bir hizmet şirketi olarak kurulan girişimde, ilaç firmaları deneylerini yürütmeleri için Liu ve Zhang’ı işe alıyordu. Ancak Liu şimdi daha büyük bir hedefin peşinde: Çoğu erken aşama klinik deneylerde başarısız olmuş ya da durmuş 10 ilaç adayından oluşan bir portföy satın almak ve bunları yapay zeka ile yeniden rayına oturtmak.
Önde gelen yatırımcıların desteği
Bugün New York merkezli Formation Bio Andreessen Horowitz, Sequoia, Thrive Capital, Kleiner Perkins başkanı John Doerr ve OpenAI’dan Sam Altman gibi dünyanın önde gelen yatırımcılarının desteğini almış durumda. Şirket 1,8 milyar dolar değerleme üzerinden toplam 615 milyon dolar fon topladı. Forbes’a göre Liu’nun hissesi 150 milyon doların üzerinde, Zhang’ınki ise 100 milyon doların üzerinde. Milyarder girişim sermayedarı ve eski Sequoia başkanı Michael Moritz, “Bu şirket, son 10-15 yılda yeni kurulmuş bir şirketin pek sarsamadığı bir sektörde son derece önemli şirketlerden biri olma potansiyeline sahip” diyor. Liu, 2016’da Moritz’e yapay zeka destekli yeni nesil bir ilaç şirketi kurma fikrini soğuk bir e-postayla iletmişti. Liu’nun dediğine göre Moritz yaklaşık 28 dakika içinde yanıt verdi ve şirkete ilk 2,25 milyon dolarlık yatırımı bizzat yaptı.
Günümüzde satılık pek çok potansiyel ilaç var. Bunun nedeni, birçok biyoteknoloji firmasının finansman kaynaklarının kuruması nedeniyle bu ilaçları geliştirecek nakitten yoksun kalması. Büyük ilaç şirketlerinin öncelikleri sürekli değiştiğinden bazı ilaçlara ayrılan bütçeler kesiliyor. Öte yandan Çin, lisanslanabilecek daha fazla tedavi seçeneğiyle bir ilaç inovasyonu merkezi haline gelmiş durumda.
Faz 2’ye geçmemiş ilaçlar hedefliyor
Formation Bio, henüz faz 2 klinik deneylere geçmemiş ilaçları hedefliyor. Bu erken aşama tedavilerde risk daha yüksek; çünkü yalnızca yüzde 30’u başarılı oluyor. Ancak potansiyel kazanç da daha büyük. Liu’ya göre Formation, yapay zeka ile fark yaratabilir. Son on yılda geliştirdikleri teknoloji sayesinde bu deneyleri yüzde 50’ye kadar daha hızlı yapabildiklerini söylüyor ki geciken her günün milyonlarca dolara mal olabildiği bir alanda bu büyük bir avantaj. Liu, “İlaçlar faz 2 sonrasına kadar çok değerli sayılmaz ve yatırım yapılmaya değer pek çok faz 1 sonrası ilaç var. Faz 3’te de oynayabilirsiniz ama kimse harika bir faz 3 ilacı elden çıkarmaya çalışmaz” diyor.
Başarı şansını artırmak için Liu, Pfizer’da küresel Ar-Ge başkanı olarak görev yapmış Mikael Dolsten’in liderliğinde en iyi ilaç adaylarını seçen bir ekip kurdu. Bu ekip, hangi ilaçlara yatırım yapılacağına karar verirken yapay zeka araçlarından yararlanacak. Formation’ın yazılımı, örneğin İngilizce dışındaki yayınlardaki erken deney verilerini analiz ederek Çin’de gözden kaçmış ilaçları bulabiliyor. Ayrıca en yüksek tıbbi etki veya ticari fırsata göre seçenekleri hızla sıralayıp yeniden sıralayabiliyor. Ardından şirket ekibi, hasta bulma, düzenleyici başvurular ve doğru hastayla doğru ilacı eşleştirme gibi karmaşık süreçlerde yapay zekadan faydalanıyor.
Şirket şimdiye kadar diz osteoartriti için bir tedavi ve ülseratif kolit için bir terapi dahil olmak üzere beş potansiyel ilaç satın aldı veya lisansladı. Henüz piyasaya sürülmüş bir ilaçları olmasa da kronik el egzaması için geliştirdikleri bir ilacı geçen haziranda Fransız ilaç devi Sanofi’ye yaklaşık 630 milyon dolar karşılığında ve gelecekteki telif haklarıyla birlikte lisansladı. Liu’nun unutulmuş ilaçları kurtarma stratejisi, milyarder biyoteknoloji girişimcisi Vivek Ramaswamy’nin Roivant Sciences ile yaptıklarını hatırlatıyor. Bugün 21 milyar dolar piyasa değerine sahip olan Roivant, geniş bir ilaç portföyüne sahip. “Bunu yapan ilk biz değiliz. PureTech, Roivant, BridgeBio gibi şirketleri inceledik, farklı yaklaşımlar var” diyor Liu. Ancak Roivant, yapay zekanın sektörü dönüştürmesinden önce kurulmuştu. Liu’ya göre Formation’ın farkı, klinik deneyleri kendi bünyesinde yürütmesi ve başarı ihtimalini artırmak için yapay zekayı kullanması. Liu, “Bence ilaç keşfi Çin ve yapay zeka ile giderek sıradanlaşacak. Eğer bu ilaç geliştirme darboğazını çözemezsek, hastalar için daha fazla ilaca ulaşamayacağız” diye ekliyor.